日本語版（English follows）
バイリンガル製薬業界概説について
バイリンガル製薬業界概説では、製薬業界の特有の慣習や仕組みについて、日本語で解説し、それを英語で伝える際のコツを紹介していく。
第5回の今回はPMDAとの治験相談である事前面談と対面助言について採り上げる。
英語版はネイティブスピーカーが朗読した音声付である。
治験相談
治験相談は治験という名前がついているが、平たく言えば製品の開発についてPMDAの意見を確認するための相談である。開発には様々なステージがあることは以前述べた。
医薬品を開発していると、新規の医薬品の臨床試験での安全性上の課題や、国際共同開発での新しい手法のため、PMDAの受け入れが不透明である等様々な疑念が生じることが往々にしてある。
このような状況に陥った場合に、そのまま開発を進めて後になって受け入れられないというリスクが取れない場合にPMDAと対話の場を持つことが重要になる。
このPMDAとの対面での対話の場がその名の通り対面助言である。
この対面助言にはカテゴリーによりまた、臨床試験の相により複数の種類があり、PMDAウェブサイトの説明を読んだうえで、適切なものを選んで申し込む。
もし、どの対面助言が適切か申込者の方で判断できない場合は、下記の事前面談を行って確認する。
対面助言を行う状況として代表的なものは、第I相臨床試験での安全性担保の妥当性について、第III相臨床試験のデザインの妥当性について、承認申請の臨床データパッケージの妥当性について等である。
いずれの場合も、「これで大丈夫でしょうか？」と相談しに行くのではなく、申請者・治験実施者としてしっかりとした考えを持ったうえで、「このような理由で、我々としては問題ないと考える」というように、PMDAにも妥当と思ってもらえるように持っていくことが大切である。
事前面談
相談内容
事前面談で相談できるのは、原則として対面助言で議論する内容の整理・明確化に関する事項である。データの評価を伴うような複雑な相談はできない。
また、議事録は発行されないので、PMDAの公式見解を得ることはできない。
プロセス・費用
- 申込書に必要事項を記入しFAXでPMDAに送付すると、PMDA担当者から日程の連絡がある。
- 指定された日時にPMDAに訪問し面談する。
- 面談出席者は5人程度まで、面談時間は30分程度である。
申し込みから2週間程度で面談できる。費用は無料である。
対面助言
相談内容
対面助言では、開発の相に応じてデータの評価を伴う相談や、臨床試験のデザイン及び承認申請を視野にいれた臨床データパッケージに関して見解を得ることができる。
面談終了後には公式の議事録が入手できる。
この議事録は将来的に承認申請する際にCTDに添付することになる。
プロセス・費用
- 日程調整依頼書に必要事項を記入してFAXでPMDAに送付する。
- 1週間ほどで日程調整の回答が得られる。
- 日程調整回答際に相談料振込及び正式な申込書提出期限を提示されるので、振込及び申し込みを行う。
- 通常相談日の5週間前に相談資料を提出する。
- 資料を提出して1週間ほどでPMDAの質問である照会事項が発出される。
- 通常1週間程度で書面での回答を求められる。
- 1週間ほどで相談項目へのPMDAの意見である、機構見解が発出される。
- この機構見解に対して申請者の回答を書面で提出する必要がある。
- 対面助言当日は機構見解と申請者の回答で追加の議論が必要な部分を重点的にディスカッションすることになる。
- 議事録案の確認
- 議事録の送付
対面助言は最初の日程調整を実施予定日の2ヵ月前の月初めに行う必要があり、相談資料も50～100ページ＋添付資料という構成となるので準備に数ヵ月かかる相談である。
また、相談料も相談内容によって異なるが、概ね数百万円の相談料が必要である。
出席者は15人程度まで可能であり、外資系ではGlobalチームから出席者が来日することも珍しいことではない。
このため、資料の翻訳や当日のディスカッションの通訳のニーズが大きい薬事イベントである。
今回紹介ししたトピックについてより詳しく知りたい方はPMDAウェブサイトや医薬品製造販売指針を参照のこと。
English version（英語版）
About Bilingual Pharma Industry Topics
In this Bilingual Pharma Industry Topic series, pharma-industry specific practices or ways of doing businesses are explained in Japanese, followed by tips for conveying the same info in English.
The fifth topic for the series is pre-consultations and face to face advice that are clinical trial consultations.
Clinical trial consultations
As the name indicates clinical trial consultations are, in a plain language, meetings to confirm the PMDA’s thoughts or obtain the PMDA's feedback regarding product development.
As previously discussed there are various stages in drug development.
In drug development, questions often arise regarding safety concerns in a clinical trial with a novel drug or an innovative method with a non-clear PMDA acceptability used for Global studies.
In a situation like this, having an opportunity with the PMDA is crucial if the risk for the PMDA not accepting the data obtained from the development plan conducted with concerns.
As the name indicates, face to face advice is the face to face meeting opportunity with the PMDA.
The Sponsor should choose an appropriate type of face to face advice based on the explanations on the PMDA website: A various kinds of face to face advice are available depending on the category or phase of clinical development.
If the Sponsor cannot judge which type of face to face advice is appropriate, confirm at a pre-consultation below.
Major situations requiring face to face advice include the appropriateness of ensuring the subject’s safety in a phase 1 study, appropriateness of a phase 3 study design, and appropriateness of complete clinical data package for a market approval submission.
In any case, it is important to ask the PMDA’s opinion with the Sponsor’s concrete rationale such as “based on these reasons, we don’t see any problem.” so that the PMDA would think that the Sponsor’s rationale is reasonable, instead of asking merely “is it OK with this method?”
Pre-consultations
Consultation topic
Basically topics for consultations should be limited to those helpful to sort out and clarify discussion points for face to face advice. Complex topics with data evaluation are not accepted.
Also, official minutes will not be available, and thus the PMDA’s official opinion not issued.
Process and cost
- Fill out the application form with necessary information, and send it to the PMDA via Fax. The PMDA will respond with a meeting date.
- Visit the PMDA office and have a meeting at the specified time.
- Meeting attendants should not be more than 5 and meeting time should be around 30 min.
This meeting can be set in about 2 weeks from sending the application. No meeting fee is required.
Face to face advice
Consultation topic
With face to face advice, the PMDA’s opinion can be obtained regarding evaluating data depending on the development phase, clinical study design, or complete clinical data package for market approval submission.
After the meeting, official meeting minutes will be available.
This meeting minutes should be included in the CTD at market approval submission.
Process and cost
- Fill out the scheduling request form with necessary information, and send it to the PMDA via FAX.
- The PMDA will respond in about a week with a meeting date.
- Wire the fees and submit official application based on the deadline information presented in the PMDA response above.
- Usually, the consultation documents need to be submitted 5 weeks before the meeting date.
- In about a week after submitting the documents, inquiries or PMDA’s questions will be issued.
- Generally, the inquiries should be answered in writing in about a week.
- In about a week, PMDA opinion or the PMDA’s thinking on the consultation topics will be issued.
- Also, this PMDA opinion should be responded in writing.
- On the day of face to face advice, discussions will mainly be focused on the discrepancies between the PMDA opinion and the Sponsor response.
- Review draft meeting minutes.
- Receive final meeting minutes.
The preparation for this meeting takes about several months because the scheduling request should be sent 2 months before the meeting planned date at the beginning of the month.
Also, the consultation documents should be 50 to 100 pages long with attachments.
Consultation fees depend on the category and topic but generally around several million yen.
Attendees can be up around 15 and it is not uncommon to have a Global team visitor if it is a Global company.
For this reason, there is a high need for translating the consultation documents and simultaneous interpreters.
解説
専門用語は赤字、製薬必修フレーズを構成する言い回し（製薬必修表現）は青字とした。
専門用語
今回は新規の専門用語はなし。
すでに本サイトで紹介した用語については用語集を適宜参照されたい。
製薬必修表現
obtain the PMDA's feedback：PMDAのフィードバックを得る。
novel drug(s)：新規の医薬品。これまでと全く違うというニュアンスがあり、下のinnovativeと類似の意味を持つ単語。
innovative method：革新的な手法。本文中では単に新しい手法としている。
PMDA acceptability：PMDAの受け入れ可能性。ある意味で専門用語のようなものかもしれない。
日本だけのために医薬品を開発するのであれば、PMDAと密に相談して、PMDAの指示にしたがって開発を行えばよいので非常にシンプルである。
しかし国際共同開発が当たり前になった現在では、FDAやEMAに受け入れられた新しい手法が日本のPMDAに受け入れられるかという評価が重要性を増している。
Global teamとPMDA受け入れ可能性について議論するときに頻出の定型フレーズ。
crucial：非常に重要な。物凄く重要であるというニュアンスの表現。
本文中では多額のコストをかけて医薬品開発をするうえで、試験が終ってから得られたデータが使えないということになると、製薬企業の経営上大きなリスクとなる。
したがって、あらかじめPMDAの受け入れ可能性を確認しておくということが非常に大切であるという文脈で用いている。
include：代表的なものは○○。一般的には「含む」という意味で使われる。
本文中では「Major situations requiring face to face advice include」として代表的なものを列挙するのに用いている。「include」を使うとすべて挙げていないというニュアンスになり、代わりに「are」を用いるとすべて挙げているというニュアンスが出る。
concrete rationale：しっかりした根拠。
ロジックの根拠という意味で「rationale」という用語は頻用される。
we don’t see any problem：特に問題はない。
問題がないという意味の文脈で便利に使えるフレーズである。
preparation for 名詞：「○○」のための準備。
短く「prep for名詞」ともできる。「prepare名詞」とすると「○○を作る」という意味になるので注意する。
